Исследователи из Европейского консорциума представили прототип компактного устройства NANOSPRESSO, которое может изменить подход к лечению редких заболеваний. Благодаря этой разработке персонализированные генные и РНК-препараты можно будет изготавливать непосредственно в больницах, что сделает высокотехнологичную помощь доступной даже в странах с ограниченными ресурсами. Работа опубликована в журнале Frontiers in Science.
© Газета.Ru
Сегодня большинство лекарств производится централизованно на специализированных предприятиях. Этот подход эффективен при массовом производстве, но практически бесполезен при лечении редких заболеваний, каждое из которых затрагивает небольшое число пациентов. Высокая стоимость и низкий спрос делают разработку таких препаратов экономически невыгодной.
Проект NANOSPRESSO, который возглавил профессор Раймонд Шиффелерс из Медицинского центра Утрехтского университета, предлагает альтернативу: создать систему, которая позволит аптекам при больницах самостоятельно и быстро производить стерильные нанопрепараты, адаптированные под генетические особенности конкретного пациента.
Устройство сочетает проверенные технологии — липидные наночастицы и нуклеиновые кислоты. Оно использует картриджи с готовыми компонентами и работает как нечто среднее между кофемашиной и мобильной лабораторией. Аптекарь загружает РНК или ДНК с нужной терапевтической последовательностью, добавляет липидную «оболочку», и на выходе получает готовый к введению инъекционный препарат.
Такой метод особенно важен для лечения редких заболеваний, от которых страдают около 300 миллионов человек по всему миру. Только в Евросоюзе таких пациентов — около 36 миллионов, и большинство из них — дети.
«Мы строим путь к персонализированной наномедицине, — отметила Марьона Эстапе Сенси, ведущий автор статьи. — NANOSPRESSO может стать настоящей революцией в лечении редких болезней — не только в Европе, но и во всем мире».
По словам ученых, технология уже успешно зарекомендовала себя при производстве мРНК-вакцин во время пандемии COVID-19, а теперь может быть адаптирована для гораздо более точечных и индивидуальных нужд.
Сейчас команда работает над преодолением технологических препятствий, чтобы внедрить систему в реальную клиническую практику. Ожидается, что в будущем NANOSPRESSO найдет применение и при лечении онкологических заболеваний, инфекций и других состояний, где требуется точное вмешательство на генетическом уровне.
